최근 식품의약품안전처는 (주)레코르다티코리아가 수입하는 희귀의약품 ‘이스투리사필름코팅정’을 허가했다고 발표했습니다. 이 약물은 특히 뇌하수체 수술이 불가능하거나 수술 후에도 치료 효과가 충분하지 않은 쿠싱병 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공합니다. 이번 허가는 쿠싱병으로 고통받는 환자들에게 중요한 전환점이 될 것으로 기대됩니다.
쿠싱병이란?
쿠싱병은 드문 희귀질환으로, 뇌하수체에 발생하는 선종(양성 종양) 때문에 혈중 코르티솔 수치가 만성적으로 높아지는 것이 특징입니다. 코르티솔은 체내에서 스트레스 반응을 조절하고 혈압과 혈당을 유지하는 중요한 호르몬이지만, 과도하게 증가하면 다양한 건강 문제를 유발할 수 있습니다.
쿠싱병의 주요 증상과 합병증
쿠싱병 환자들은 다음과 같은 증상과 합병증을 경험할 수 있습니다:
체중 증가와 얼굴 및 복부 비만
쿠싱병의 특징적인 증상으로, 얼굴이 둥글게 변하고 복부에 지방이 축적됩니다.
피부 변화
피부가 얇아지고 멍이 잘 들며, 상처가 쉽게 아물지 않습니다.
고혈압과 당뇨
만성적으로 높은 코르티솔 수치가 혈압과 혈당을 상승시키며, 이를 제대로 조절하지 않으면 심혈관계 질환 위험이 증가합니다.
근육 약화와 피로감
근육이 약해지면서 일상적인 활동도 어려워지고, 만성적인 피로감을 느끼게 됩니다.
골다공증
쿠싱병으로 인해 골밀도가 낮아져 뼈가 약해지고 골절 위험이 커집니다.
쿠싱병은 이처럼 다양한 신체 부위에 영향을 미치며, 제대로 치료하지 않을 경우 심혈관계 합병증이나 심각한 내분비 대사 장애로 인해 생명까지 위협할 수 있습니다.
새로운 치료제, 이스투리사필름코팅정의 역할
‘이스투리사필름코팅정(오실로드로스타트인산염)’은 부신에서 코르티솔을 생성하는 11-베타-수산화효소(11β-hydroxylase, CYP11B1)를 억제하여 코르티솔 합성을 감소시키는 효과를 나타냅니다. 이는 기존의 치료 방법으로 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공합니다.
식약처는 이번 치료제를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’를 통해 빠르게 심사해 국내에 도입했습니다. 이 체계는 혁신적이고 안전한 치료제를 신속히 심사해, 환자들이 빠르게 접근할 수 있도록 지원하는 과정입니다. 이번 이스투리사필름코팅정의 허가는 이러한 체계를 통해 이루어져, 환자와 의료진에게 큰 도움이 될 전망입니다.
쿠싱병은 드물고 만성적인 질환으로, 환자들이 느끼는 신체적·정신적 고통이 큽니다. 적절한 치료와 함께 정기적인 건강 관리가 중요하며, 심리적인 지원도 필요합니다. 최근에는 쿠싱병 환자들이 정보와 지지를 공유할 수 있는 온라인 커뮤니티와 지원 단체도 활성화되고 있습니다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 환자들의 치료 기회를 넓히기 위해 안전성과 효과성이 검증된 치료제의 신속한 심사와 허가를 이어갈 계획입니다. 이번 ‘이스투리사필름코팅정’ 허가 사례처럼, 환자들이 더 나은 치료를 받을 수 있는 환경을 조성하는 데 힘쓰고 있습니다.
쿠싱병과 같은 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게는 작은 치료 기회도 삶의 질을 높이는 데 큰 도움이 될 수 있습니다. 앞으로도 다양한 희귀질환 치료제와 지원이 확대되어 더 많은 환자들이 건강을 되찾을 수 있기를 기대합니다.